Un team di scienziati del Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST) ha sviluppato un farmaco sperimentale in grado di invertire i danni alle cellule retiniche, con risultati promettenti nei casi di degenerazione maculare e patologie genetiche della retina. Questo trattamento, somministrabile tramite collirio o iniezioni, punta a stimolare la rigenerazione dei fotorecettori, le cellule fondamentali per la percezione della luce e delle immagini.
Rigenerare la retina senza chirurgia
Il farmaco agisce bloccando una proteina chiamata PROX1, che normalmente impedisce la rigenerazione dei fotorecettori nella retina danneggiata. Nei test condotti su modelli animali con degenerazione maculare sperimentale, il farmaco ha ripristinato la vista, con effetti visibili anche sei mesi dopo la somministrazione.
Questa tecnologia si propone come una cura non invasiva e rigenerativa, alternativa alle attuali soluzioni che si limitano a rallentare la progressione della degenerazione maculare legata all’età (AMD).
I primi test sull’uomo
Le prime sperimentazioni sull’uomo hanno incluso pazienti affetti da degenerazione maculare avanzata, alcuni dei quali erano considerati legalmente ciechi. I risultati sono stati sorprendenti: miglioramenti visivi significativi, con il recupero parziale della percezione luminosa e della visione centrale.
Questi dati aprono nuove speranze per milioni di persone colpite dalla degenerazione maculare senile, la principale causa di cecità nei Paesi industrializzati.
Terapie emergenti a confronto
Oltre a questo farmaco, sono in sviluppo o già in uso altre terapie innovative per la degenerazione maculare:
Terapia Modalità Target Stato attuale
Farmaco anti‑PROX1 Collirio/Iniezioni Rigenerazione fotorecettori Preclinica + prime prove umane
Trapianto RPE (cellule staminali) Iniezione retinica Sostituzione cellule retiniche Fase 1/2a su AMD secca
Terapia genica (Luxturna) Iniezione subretinica Correzione genetica (RPE65) Già approvata per alcune forme
Terapie sperimentali virali Iniezione oculare Attivazione staminali endogene In fase preclinica (Australia)
Quali prospettive?
Un trattamento non chirurgico per la degenerazione maculare, capace di rigenerare i fotorecettori danneggiati, rappresenta un’innovazione rivoluzionaria.
Il potenziale è alto soprattutto per i pazienti con forme atrofiche di AMD, che oggi non hanno vere opzioni curative.
Il fatto che il farmaco sia topico o iniettivo, e non richieda impianti o trapianti, rende la sua diffusione teoricamente più ampia e accessibile.
Conclusione
La degenerazione maculare è una patologia progressiva che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, compromettendo la vista centrale e riducendo l’autonomia. Questa nuova frontiera della medicina rigenerativa promette non solo di arrestare il danno, ma addirittura di invertirlo, ridando speranza anche ai casi considerati ormai irreversibili.
Sebbene ci troviamo ancora nelle prime fasi della sperimentazione, l’evidenza finora raccolta è incoraggiante. Una nuova era per la cura della degenerazione maculare potrebbe essere all’orizzonte.